Aktuell sind bis zu 8000 Seltene Erkrankungen bekannt. Hochgerechnet auf die Einwohnerzahl, leiden ganze fünf Prozent an einer dieser Krankheiten. Um auf die Lage der Betroffenen aufmerksam zu machen, gibt es den Rare Disease Day am 28. Februar.

Die Versorgung hat sich in den vergangenen Jahren deutlich verbessert, sagt Rolf Hömke, Forschungssprecher des Verbands der forschendenPharmaunternehmen. Das habe mit größerer Aufmerksamkeit in Medizin und Gesellschaft zu tun, aber auch mit neuen Behandlungsmethoden aus der Forschung und Entwicklung von Pharmaunternehmen. Unter diesen sind seit ein paar Jahren auch Gentherapien.

Warum es aber mehr als die Entwicklung eines Medikamentes braucht, um allen Betroffenen mit einer seltenen Erkrankung zu helfen, erklärt Rolf Hömke in der neuen Episode von MicroScope.

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